Un posible tratamiento para la enfermedad poliquística renal –un trastorno genético que hace que los riñones se hinchen y desarrollen múltiples quistes, y que eventualmente puede conducir a insuficiencia orgánica– mostró resultados prometedores en pruebas con animales.

El desarrollo y las pruebas del nuevo medicamento se describen en un estudio publicado en la revista Nature Communications, y demostró su efectividad para reducir en un 50 por ciento el tamaño del riñón en ratones afectados después del tratamiento. Por ahora, el medicamento se encuentra en ensayos clínicos tempranos en sujetos humanos, indicó el doctor Vishal Patel, profesor asociado de medicina interna en UT Southwestern y autor principal del estudio.

De acuerdo con el trabajo, la enfermedad poliquística renal autosómica dominante (ADPKD, por sus siglas en inglés) afecta a unos 12 millones de personas en todo el mundo, donde la mitad de ellas desarrolla enfermedad renal en etapa terminal a los 60 años. “Una vez que los riñones han fallado, las únicas opciones para sobrevivir son la diálisis o un trasplante de riñón“, apuntó Patel. “Un gran porcentaje de pacientes con ADPKD en diálisis mueren cada año mientras esperan un riñón donado“.

El único medicamento actualmente aprobado para tratar la ADPKD, llamado Jynarque (nombre genérico tolvaptán), lleva la advertencia más alta de la FDA en su información para receta, un cuadro que notifica a los médicos y usuarios sobre la posibilidad de “daño hepático grave y potencialmente mortal”.

El nuevo tratamiento, desarrollado mediante una colaboración entre la UT Southwestern y Regulus Therapeutics Inc., una compañía biofarmacéutica con sede en California, no mostró evidencia de toxicidad en animales o en las pruebas con células humanas. Según el estudio, el fármaco se dirige preferentemente a los riñones en lugar de al hígado después de ser administrado.

Previamente mostramos que los niveles de un pequeño fragmento de ARN, llamado microARN-17, aumentan en los modelos de ADPKD“, explicó Patel. “El microRNA-17 interfiere con la función normal de otros ARN beneficiosos, lo que hace que los quistes renales crezcan. RGLS4326, como se le nombró al nuevo fármaco en desarrollo, funciona bloqueando el microRNA-17 dañino“.

Los primeros ensayos clínicos de fase uno comenzaron el año pasado, a cargo de Regulus Therapeutics. La FDA ha pedido información adicional respecto a la toxicidad en las pruebas con animales, antes de que los ensayos en humanos puedan pasar a la siguiente etapa, concluyó Patel.

 

Vía: Science Daily