Un equipo científico dirigido por expertos de la Universidad de Osaka, en Japón, publicó recientemente un estudio cuyos resultados han traído un nuevo rayo de esperanza a los millones de personas que padecen la enfermedad de Parkinson (EP) en todo el mundo. Aunque es más común en adultos mayores a partir de los 60 años, la EP puede atacar a cualquier edad, teniendo una prevalencia estimada de 41 por cada 100,000 personas que cumplieron 40 años. Y aunque no es fatal en sí misma, la neurodegeneración progresiva que es característica de la EP a menudo puede causar efectos secundarios que conducen a la muerte.

La causa exacta de la EP sigue siendo un misterio, pero los investigadores creen que tanto la genética como el medio ambiente quizás desempeñan un papel importante. Sin embargo, cabe destacar que todos los pacientes con EP muestran una pérdida de neuronas dopaminérgicas en el cerebro y niveles elevados de una proteína llamada α-sinucleína, que se acumula en los llamados cuerpos de Lewy. Los cuerpos de Lewy son una característica patológica de las formas familiares y esporádicas de la enfermedad, así como de algunos tipos de demencia.

En el estudio, publicado en la revista Scientific Reports, los investigadores se centraron en la α-sinucleína como objetivo para un nuevo tratamiento de la EP.

Aunque existen medicamentos que tratan los síntomas asociados a la EP, no existe un tratamiento fundamental para controlar el inicio y la progresión de la enfermedad“, explicó el autor principal Takuya Uehara. “Por lo tanto, buscamos formas de prevenir la expresión de α-sinucleína y eliminar efectivamente la causa fisiológica de la EP“.

Para hacer esto, los investigadores diseñaron fragmentos cortos de ADN que son imágenes especulares de secciones del producto del gen de la α-sinucleína. Las construcciones se estabilizaron mediante la adición de puentes de amida. Los fragmentos resultantes, llamados oligonucleótidos antisentido modificados mediante ácido nucleico con puente amida (ASO), se unen a su secuencia de ARNm correspondiente, impidiendo que se traduzca en proteínas. Después de seleccionar 50 ASO diferentes, los investigadores se decidieron por una secuencia de 15 nucleótidos que disminuyó los niveles de ARNm de α-sinucleína en un 81%.

Cuando probamos los ASO en un modelo de ratón de EP, encontramos que fue entregado al cerebro sin la necesidad de portadores químicos“, dijo el coautor autor Chi-Jing Choong. “Pruebas adicionales demostraron que los ASO disminuyeron efectivamente la producción de α-sinucleína en los ratones y redujo significativamente la gravedad de los síntomas de la enfermedad dentro de los 27 días posteriores a la administración“.

De acuerdo con Hideki Mochizuki, autor principal del estudio, “los resultados mostraron que la terapia génica con ASO dirigidos a la α-sinucleína es una estrategia prometedora para el control y la prevención de la EP. Esperamos que en el futuro este método se utilice no solo para tratar con éxito la EP, sino también la demencia causada por la acumulación de α-sinucleína“.

 

Vía: Science Daily